ПРОРЫВ В ГЕНЕТИКЕ: Первая терапия CRISPR «внутри организма» показала успех в финальной фазе испытаний

ИСТАНБУЛ / КЕМБРИДЖ (Массачусетс) — Международная группа ученых объявила о завершении первых в истории крупномасштабных клинических испытаний фазы III препарата для редактирования генов CRISPR непосредственно внутри человеческого организма. Результаты, представленные на конгрессе Европейской академии аллергологии (EAACI), подтверждают, что однократная инъекция способна излечить редкое генетическое заболевание.

Статистика успеха

В двойном слепом исследовании приняли участие 80 пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) — опасным для жизни состоянием, вызывающим непредсказуемые отеки органов. Препарат lonvoguran-ziclumeran (lonvo-z) от компании Intellia Therapeutics показал феноменальную эффективность:

• Количество приступов сократилось на 87% по сравнению с группой плацебо.
• 62% пациентов полностью избавились от приступов после одной дозы.
• Потребность в экстренной терапии снизилась на 89%.

Мнение экспертов

«Это первый случай, когда технология CRISPR была успешно применена системно в рамках финальной фазы испытаний. Мы видим не просто улучшение, а потенциальное полное излечение хронического заболевания одной инъекцией», — заявил доктор Дэнни Кон из Амстердамского медицинского центра (UMC), руководивший исследованием.

Результаты исследования были одновременно опубликованы в престижном медицинском журнале The New England Journal of Medicine (NEJM). Ученые подчеркивают безопасность метода: побочные эффекты были минимальными и кратковременными, а долгосрочное наблюдение за пациентами из первых фаз подтверждает стабильность эффекта в течение четырех лет.

Что это значит для медицины?

Успех Intellia Therapeutics открывает путь к одобрению первого в мире препарата для редактирования генов in vivo (внутри организма). В отличие от предыдущих методов, где клетки пациента редактировались в лаборатории и возвращались обратно, новый подход позволяет «исправлять» ДНК прямо в печени пациента с помощью обычной капельницы.

Эксперты полагают, что это станет началом новой эры в лечении тысяч наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми.

Дереккөз: Intellia Therapeutics, NEJM