ЫСТАМБҰЛ / КЕМБРИДЖ (Массачусетс) — Халықаралық ғалымдар тобы адам ағзасында тікелей гендік редакциялауға арналған CRISPR препаратының тарихтағы алғашқы ауқымды III фазалық клиникалық сынақтарының аяқталғанын жариялады. Еуропалық аллергология академиясының (EAACI) конгресінде ұсынылған нәтижелер бір реттік инъекция сирек кездесетін генетикалық ауруды емдей алатынын растайды.
Сәттілік статистикасы
Қос соқыр зерттеуге тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісінуі (ТАІ) бар 80 пациент қатысты — бұл ағзалардың болжанбайтын ісінуін тудыратын өмірге қауіпті жағдай. Intellia Therapeutics компаниясының lonvoguran-ziclumeran (lonvo-z) препараты феноменальды тиімділік көрсетті:
- Ұстамалар саны плацебо тобымен салыстырғанда 87%-ға қысқарды.
- Пациенттердің 62%-ы бір дозадан кейін ұстамалардан толық айықты.
- Шұғыл терапияға қажеттілік 89%-ға төмендеді.
Сарапшылар пікірі
«Бұл CRISPR технологиясының сынақтың соңғы кезеңі аясында жүйелі түрде сәтті қолданылған алғашқы жағдайы. Біз жай ғана жақсаруды емес, бір инъекциямен созылмалы ауруды толық емдеу мүмкіндігін көріп отырмыз», — деді зерттеуді басқарған Амстердам медициналық орталығының (UMC) докторы Дэнни Кон.
Зерттеу нәтижелері беделді The New England Journal of Medicine (NEJM) медициналық журналында бір мезгілде жарияланды. ғалымдар әдістің қауіпсіздігін атап өтті: жанама әсерлер минималды және қысқа мерзімді болды, ал алғашқы кезеңдердегі пациенттерді ұзақ мерзімді бақылау әсердің төрт жыл бойы тұрақтылығын растайды.
Бұл медицина үшін нені білдіреді?
Intellia Therapeutics-тің жетістігі әлемдегі алғашқы in vivo (ағза ішіндегі) гендік редакциялау препаратын мақұлдауға жол ашады. Пациенттің жасушалары зертханада редакцияланып, кейін қайтарылатын алдыңғы әдістерден айырмашылығы, жаңа тәсіл ДНҚ-ны әдеттегі тамыр ішіне жіберу арқылы тікелей пациенттің бауырында «түзетуге» мүмкіндік береді.
Сарапшылар бұл бұрын емделмейтін деп саналған мыңдаған тұқым қуалайтын ауруларды емдеуде жаңа дәуірдің бастауы болады деп есептейді.
Дереккөз: Intellia Therapeutics, NEJM
Мақалаға пікірлер